由天津市第一中心医院血液科牵头、上海恩替佰奥提供核心技术的体内CAR-T研究者发起临床试验（IIT，NCT07383233）取得阶段性进展：首例多线治疗失败的r/r DLBCL受试者完成给药与既定周期随访，观察到初步抗肿瘤应答，同时展现良好的人体安全性与耐受性。药物为恩替佰奥第四代复制缺陷型慢病毒载体，经定向突变改造的NIV包膜蛋白优化体内T细胞靶向识别、降低肝脏/巨噬细胞脱靶转导风险并提升血清稳定性，静脉输注后原位生成CAR-T。
九科润嘉（Circunited BioPharma）披露其mRNA-LNP体内CAR-T的IIT进展：公司2025年11月成立、2026年3月完成伦理备案、4月即完成2例15年以上病程重症SLE受试者入组给药，从实验室到临床仅用6个月。结果显示B细胞深度清除、免疫重建信号明确，在"行业最高剂量"下安全性优异（仅IL-6/IL-8轻微升高且48小时内回落，TNF-α/IFN-γ全程正常）。创始人杨木易子表示全球有IIT临床数据的mRNA-LNP体内CAR-T产品屈指可数。
8月27日CDE官网显示，诺和诺德递交的司美格鲁肽片（诺和盈片剂）用于长期体重管理的上市申请正式获受理（受理号JXSS2600080–0083），基于OASIS全球III期（4项试验、1300例），口服25mg在64周实现16.6%平均减重、34.4%患者减重≥20%；其为全球首个获批用于体重管理的口服GLP-1受体激动剂，自2026年1月美国上市累计处方超500万张。
iECURE在SSIEM年会披露OTC-HOPE试验更新：单次静脉给药ECUR-506后，新生发型OTC缺乏症婴儿的高氨血症危象（HAC）发生频率下降，低剂量队列代谢控制改善的基因组编辑数据读出。ECUR-506采用两个同衣壳AAV载体（分别携带ARCUS核酸酶与功能性OTC基因），将OTC基因靶向插入PCSK9位点实现in vivo基因插入。
中科院分子细胞卓越中心程新团队联合海军军医大学上海长征医院殷浩团队，在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源再生胰岛（E-islet）微创移植，实现1型糖尿病患者胰岛功能重建与血糖自主调控，成果在线发表于《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。3例患者分别采用自体或异体内胚层干细胞来源再生胰岛、不同免疫抑制策略完成移植，首次证明两条来源均可使患者摆脱外源胰岛素。
原启生物披露，GPC3靶向装甲型CAR-T产品Ori-C101近期获NMPA批准进入晚期末线肝细胞癌确证性II期临床，为全球首个针对肝癌适应症进入确证性随机对照临床的CAR-T。I期RP2D组ORR 66.7%、总mOS 21.4个月、12个月生存率69.3%，并观察1例CR持续24个月；依托Ori®Ab、Ori®Armoring、Ori®OnGo（2-3天生产、7天放行）平台。
FDA对RegenxBio用于MPS II（Hunter综合征）的一次性AAV9基因疗法RGX-121实施临床搁置：公司扩展的"脑+脊柱"MRI监测计划发现5名3-6年前接受脑池/脑室内给药的受试者脊柱MRI出现小结节或囊性肿块，5人均无症状、神经认知稳定，性质与成因未知；公司称近期不会重新提交BLA，股价跌24.8%。
Science Translational Medicine发表首个现货型碱基编辑CD33 CAR-T（BE-CAR33）1期人体试验：通过碱基编辑一次性敲除TRAC、CD52、CD7三个位点，构建靶向CD33的通用型CAR-T，探索r/r急性髓系白血病（AML）治疗新路径并报道早期安全性信号。
FDA CBER治疗产品办公室（OTP）发布最终指南《Frequently Asked Questions — Developing Potential Cellular and Gene Therapy Products》（2024年9月草案定稿），共36个问答：①监管交互（INTERACT、pre-IND、Type D、pre-BLA、滚动审评）；②CMC（产品表征与放行检验区分、关键质量属性、与临床阶段相适应的分析方法与工艺验证、BLA生产准备）；③非临床研究（动物种属、NAMs及3R原则）；④临床（对照选择、实质证据、替代终点、加速vs传统、staggered enrollment、长期随访——迟发不良事件风险基因疗法FDA可建议最长15年随访）。
日本名古屋大学与富士胶片合作开发新型脂质纳米颗粒（LNP），首次将带帽的环状RNA（Cap-cirRNA）高效递送入动物体内：表达活性较传统LNP提升约10倍、炎症反应极低，论文发表于《Cell Biomaterials》。环状RNA无末端、不易被降解、核糖体可持续滚环翻译，但刚性结构与低翻译起始效率一直是递送难点，新型LNP从脂质组成与颗粒工程层面解决匹配问题。
Circio与波士顿Full Circles Therapeutics宣布研究合作：将Circio的circVec环状RNA表达平台与Full Circles的C4DNA™（minicircular单链DNA，cssDNA）结合，开发"非病毒、非整合、免疫沉默、可重复给药"的体内细胞治疗平台。双链DNA会被免疫系统快速识别清除，而C4DNA的ssDNA结构天然规避免疫识别；circVec已在脾脏展示特异、持久表达（远超合成RNA）。
BMS宣布终止与Cellares的商业化制造合作协议（约3.8亿美元，原计划用Cell Shuttle全自动平台商业化生产Breyanzi等CAR-T）：BMS称Cellares平台未能满足Breyanzi商业化规模生产要求；Cellares同日公开反驳称技术已达标、BMS批评不实，并宣布业务重组。
4basebio与病毒载体CDMO Genezen扩大非排他性合作：Genezen向CGT开发者提供4basebio酶促合成的无细胞DNA（hpDNA，含GMP级），用于病毒载体开发与商业化制造。hpDNA消除细菌骨架序列与抗性基因，在AAV生产中滴度与质粒DNA相当，但DNA用量与转染试剂减少约30%，并缩短生产周期。
和元生物发布2026半年报：上半年营收1.22亿元，CDMO板块收入5890万元，新增订单超1.5亿元，累计协助客户获国内外IND批件73项、在管CGT项目超790个（含III期6项）；7月取得上海药监局《药品生产许可证（C类）》，成为国内少数同时具备规模化产能与商业化受托生产资质的CGT CDMO；同步推进"AI+CGT"数智化战略。
齐鲁细胞治疗牵头制定的《临床用小细胞外囊泡质量评价方法》双团体标准（T/CIET 3022—2026、T/SQCH 027—2026）发布实施，系统覆盖人源临床级小细胞外囊泡（sEV/外泌体）全流程质量评价；同期团队在Stem Cell Research & Therapy发表口服冻干细胞外囊泡治疗炎性肠病研究（肠溶包衣、常温保存、降本冷链）。
AI制药上市公司英矽智能（03696.HK）拟联手惠理深圳及浦发集团筹设目标规模10.1亿元CVC基金，重点覆盖其孵化初创公司及生命科学模型、新型药物等环节；英矽拟出资约3.025亿元。元码智药被纳入首批重点项目库，其核心管线BR101为全球首个进入临床阶段的双靶点环状mRNA体内CAR-T药物（IIT，NCT07537049），正启动A轮融资。
韩美制药与罗氏子公司基因泰克签订独家许可：基因泰克获代谢候选药HM17321（UCN2类似物）全球（除韩国）权益，韩美获1.9亿美元首付，里程碑总额最高约23亿美元，另有分级销售提成；韩美负责I期，此后基因泰克自II期主导。HM17321为"同类首创"非肠促胰素机制UCN2类似物，可"选择性减少脂肪+保留/提升肌肉质量"，直击GLP-1减重伴随瘦体重流失痛点。
MassBio半年度报告：2026上半年马萨诸塞州生物科技融资近35亿美元（+25%）、8家波士顿biotech完成IPO；但种子轮均值降至465万美元、A轮均值膨胀至近8000万美元，早期初创融资缺口扩大。报告特别指出中国biotech管线同比+36.2%、首次超越欧洲（美国基本持平）；此前和元生物中报引用医药魔方数据：2026上半年中国CGT融资总额约16.62亿美元（+67.9%）、融资事件87件（+26.1%）。
韩国Aprogen子公司Apten获免疫细胞动员剂Burixafor（GPC-100）全球独家权益：首付5000万韩元、里程碑最高约3500万美元，消息公布当日Aprogen股价涨26.2%。GPC-100已完成多发性骨髓瘤II期（美国10家机构），给药1小时内血中T细胞数量最高增10倍；公司将其定位为体内CAR-T"必备Booster"（类比Keytruda皮下制剂引入透明质酸酶）。
艺妙神州正式向上交所递交科创板IPO申报（中信证券保荐、第五套标准），计划募资最高25亿元，其中16.47亿元用于血液瘤/实体瘤/自免多条CAR-T管线临床推进。公司2015年由清华团队创立，自建慢病毒载体与细胞制备平台，孵化希济生物开展CDMO代工形成"自研+代工"双轮；2024年与华东医药签10亿元商业化合作，投后估值约38亿元。
翰宇药业2026上半年原料药收入5.46亿元（同比+217.67%、毛利率67.45%），GLP-1原料药订单陆续落地、武汉基地产能利用率近100%，手握20个美国DMF、4个欧盟DMF。富国银行报告显示：2022-2024年美国GLP-1使用量增超140%、减重手术量降34.1%；肥胖治疗药物已占后期（III期）管线约25%，16年来首次超越肿瘤（降至20%）。
通化东宝公告终止与药明康德合作的口服小分子GLP-1 THDBH110（累计投入5844.87万元），因进度偏慢、未形成差异化定位；其他GLP-1线（司美NDA、双靶THDBH120 II期）不受影响。同期Mesoblast披露FY2026收入1.20亿美元、毛利1.04亿，主要由异基因MSC疗法Ryoncil（SR-aGvHD）驱动，正推进成人III期。
耶鲁大学Horvath实验室在PNAS发表研究：持续使用司美格鲁肽反而激活下丘脑AgRP饥饿神经元——基因敲除或干扰这些神经元后，司美维持减重效果显著减弱。研究表明AgRP神经元在能量赤字态被招募为减重维持"协同者"而非障碍。
Chan Zuckerberg Biohub团队发现蛋氨酸、精氨酸、丝氨酸三氨基酸组合可显著提升LNP递送：通过调节细胞代谢状态（营养受限时细胞对纳米颗粒吸收下降），mRNA-LNP递送效率最高提升20倍，单剂量CRISPR编辑效率从25%升至90%；在药物性肝衰竭模型显著改善存活。
Matthew Simon团队与David Liu合作报道Dravet综合征（SCN1A R613X无义突变）碱基编辑研究：单次脑内注射腺嘌呤碱基编辑器（ABE），实现约60%突变DNA纠正，部分纠正下基因表达接近正常；发育后期干预仍能恢复Nav1.1通道功能并预防癫痫。
《Blood》发表研究：系统分析CLL患者来源T细胞的衰老表型（终末分化、端粒缩短、共抑制受体上调）对CAR-T制备与体内功能的影响，揭示衰老T细胞在转导、扩增与杀伤上的功能性缺陷，为CLL中CAR-T疗效低于其他B细胞肿瘤提供机制解释。
《Advanced Science》发表"药物门控、模块化STAb-T"研究：开发可通过外源小分子药物门控的STAb-T（分泌T细胞接合抗体的T细胞）平台，仅药物存在时激活STAb分泌与抗肿瘤功能、停药即"关断"，模块化设计允许快速更换靶向模块。
德/奥/瑞专家Delphi共识（第二部分）针对脊髓性肌萎缩AAV基因治疗onasemnogene abeparvovec给出副作用监测与管理建议（肝毒性、免疫、长期随访）；同期Haematologica两篇：综述将CD19改造为CAR-T"安全开关"（靶点级可控终止），观点文主张"dose-dense"CAR-T给药优化暴露。
一项研究比较司美格鲁肽与减重手术对肥胖合并MASLD无创肝脂肪变性与纤维化标志物改善，提供GLP-1在代谢相关脂肪肝头对头真实世界证据；另一研究用LLM从CAR-T患者临床笔记中提取不良事件性质、严重度、时间线与干预，验证自动化真实世界安全性监测可行性。
本周中国体内CAR-T集中交出IIT数据"答卷"：恩替佰奥（NIV假型慢病毒）首例r/r DLBCL初步应答、九科润嘉（mRNA-LNP）2例重症SLE深度B细胞清除且最高剂量零警报——两条技术路线（慢病毒假型、mRNA-LNP）同步兑现，叠加英矽智能10.1亿基金押注元码智药环状mRNA、Circio×Full Circles构建"circVec+C4DNA"非病毒平台、韩国Apten引进GPC-100"T细胞动员剂"，体内CAR-T正从"疗效验证"走向"平台+周边工具"的基础设施化。与此同时，美国Chimeric因CDH17实体瘤CAR-T剂量限制性毒性止损转向in vivo，暴露实体瘤CAR-T"有效剂量与耐受剂量错位"的结构性难题。趋势判断：体内CAR-T竞争已从"管线数量"转向"递送安全性数据透明度+平台化能力"——中国in vivo CAR-T活跃管线数量已于2026年初超过美欧（The Innovation量化），但透明度（IIT主动披露、FDA/国内监管并行沟通）将决定估值溢价；未来12个月，能建立"数据透明+CMC前置+中美双报"标准动作者享"安全溢价"，反之面临管线折价。
本周资本信号密集且分化：罗氏最高23亿美元引进韩美HM17321（增肌减脂）、英矽智能10.1亿CVC基金、韩国Apten动员剂交易，指向MNC与产业资本对"下一代代谢机制"与"体内CAR-T基础设施"的下注；MassBio报告中国biotech管线同比+36.2%首超欧洲、中国CGT上半年融资+67.9%（约16.62亿美元），确认全球资本对中国源头创新资产配置权重结构性上升。退出端，艺妙神州科创板IPO（募资最高25亿、估值38亿）、Mesoblast FY2026收入1.2亿美元，分别代表未盈利CAR-T"制造+商业化"复合叙事与异基因细胞疗法现金流兑现。趋势判断：CGT资产定价正从"靶点/临床价值"向"制造体系成熟度"迁移——具备封闭自动化产线、稳定细胞系工艺、中美双岸产能的企业获差异化估值；一级市场在体内CAR-T热潮下对"底层递送能力"（非离子LNP、环状RNA、无细胞DNA、动员剂）系统性下注，反映资本对"平台而非单品"的偏好强化。
美国侧，FDA CBER OTP发布CGT开发36问最终指南（2024草案定稿），整合监管交互、CMC、非临床与临床高频问题，明确"最长15年长期随访"要求——对出海企业CMC体系是直接基准。中国侧，818号令（2026年5月实施）配套备案持续提速：第6批"90平移+3新增"、广东以20项备案占全国20%居首，通过率不足10%凸显"合规能力"成新准入壁垒；同期山东省脐血库完成全国首个脐血NK儿童肿瘤备案（818后零的突破）。趋势判断：中美监管均呈"前端加速、后端严控"——加速通道解决可及性，安全/CMC强约束解决风险；中国CGT企业"中美双报"隐性门槛正从IND获批率转向"IIT规范化+CMC合规+主动披露"三项基本功，是下一轮国际化竞争分水岭；15年随访要求将系统性抬高基因疗法财务规划门槛。
递送端本周"四线同频"：AAV（RGX-121再遭搁置敲响CNS安全警钟、ECUR-506以"危机频率下降"务实终点读出、FDA 36问强化CMC）巩固"获批最多"但安全收紧；慢病毒（恩替佰奥NIV假型、和元C证、金斯瑞新泽西LV产能）支撑CAR-T黄金标准；LNP/环状RNA（名古屋×富士胶片10倍活性、Circio平台化、三氨基酸20倍递送）冲击体内CAR-T与AAV剂量毒性；外泌体（齐鲁双团标、口服冻干）开辟低毒新路线。代谢端，GLP-1竞争升维至"口服化+给药频率+体成分管理"三维：诺和诺德口服司美中国NDA受理、Peptron月制剂IND、甘李/银诺双周方案，罗氏押注增肌减脂非肠促胰素。胰岛素端，Onswik获NICE推荐（每周一针）、依苏帕格鲁肽双周补充申请受理、葡萄糖响应微凝胶"按需释放"，胰岛素从"每日"迈入"每周/双周/智能"范式。趋势判断：递送与代谢两条赛道竞争核心都是"可制造性+依从性"——谁以更低剂量、更低频率、更简工艺实现同等疗效，谁拥下一轮定价权；AAV安全收紧或加速体内（非病毒）路线替代窗口，GLP-1"口服+频率+体成分"三维将重塑支付与可及性。
诺和诺德口服司美中国NDA受理、中国体内CAR-T双线IIT数据、iECURE ECUR-506读出、BE-CAR33碱基编辑通用型1期、中国biotech管线首超欧洲——多信号同日共振，标志CGT/代谢行业从"概念验证"全面跨入"数据兑现+平台化+商业化"阶段：体内CAR-T面对"如何以透明度换信任"的全球化考题，AAV面对"获批后如何稳定制造与安全随访"的CMC命题，GLP-1以"口服+体成分"重构代谢治疗范式。对中国产业坐标意义在于：体内CAR-T管线领先但需透明度换信任、实体瘤/通用型CAR-T（原启肝癌、博生吉Vδ1T）进入注册轨道、再生胰岛与胰岛素"每周/智能"范式打开代谢新空间、资本对中国源头创新配置权重上升。下半年关键变量：口服GLP-1 NDA冲刺与支付场景、实体瘤/通用型CAR-T放量与商保准入、AAV商业化制造与安全随访验证、IIT监管规范化落地、以及体内CAR-T周边工具（动员剂、平台）的BD兑现节奏。
1. AAV安全与监管跟进：RGX-121搁置后同类CNS AAV（SUNRISE-FA、LX2006等）随访与BLA节奏；iECURE ECUR-506后续剂量队列与"危机频率"终点数据；FDA 36问指南对出海企业CMC体系的实际影响评估。
2. 体内CAR-T数据后续：九科润嘉Q4 CMC/GLP毒理启动与MNC接洽、恩替佰奥更大样本随访、韩国Apten GPC-100动员剂在体内CAR-T的应用进展、Circio×Full Circles平台验证节奏。
3. 口服GLP-1中国NDA：诺和诺德司美片剂审评节奏；恒瑞HRS-7535、闻泰VCT220、礼来orforglipron国内进展；甘李GZC8072口服周制剂临床启动。
4. 实体瘤/通用型CAR-T：原启Ori-C101肝癌确证性II期启动、博生吉CAR-Vδ1T现货型临床推进、艺妙神州科创板IPO反馈、科济恺力美放量节奏。
5. 资本与BD动向：罗氏×韩美HM17321 II期启动、英矽智能基金首批投放（元码智药A轮）、Mesoblast成人SR-aGvHD III期、通化东宝出清后管线重塑、华东医药/信达双靶与siRNA减重临床进展。
6. 胰岛素与再生胰岛：Onswik MHRA批准决定、依苏帕格鲁肽双周NMPA、银诺水凝胶超长效、E-islet后续免疫豁免基因编辑与"现货移植"产业化。