石药集团（01093.HK）公告其首款基于mRNA-LNP技术开发的双靶点CAR-T细胞注射液SYS6063获国家药监局批准开展临床试验，获批适应症为复发难治性系统性红斑狼疮（SLE）。该产品采用mRNA-LNP递送体系实现CAR的体内表达与T细胞工程化，有望用于重症肌无力、类风湿关节炎、ANCA相关血管炎等其他B细胞/浆细胞介导的自免疾病，并可拓展至复发/难治多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤等血液肿瘤。
Lexeo Therapeutics（Nasdaq: LXEO）宣布其AAV基因疗法候选药LX2020获FDA授予RMAT认定，用于治疗PKP2相关致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）。LX2020以AAVrh10衣壳经系统给药递送全长PKP2基因至心肌细胞，目前正在HEROIC-PKP2 I/II期临床试验（NCT06109181）中评估，认定基于该试验近期中期数据。至此LX2020已集齐RMAT、孤儿药、快速通道三项加速资格。PKP2突变约占遗传性ACM病例50%，美国约6万人受累，目前无获批的疾病修饰疗法。
恒瑞医药公告GLP-1/GIP双受体激动剂瑞普泊肽（HRS9531）治疗2型糖尿病（二甲双胍±SGLT2i控制不佳）的中国III期临床（HRS9531-303）达积极顶线：36周时4mg与2mg组HbA1c较基线平均下降2.78%与2.34%，均优效于司美格鲁肽1mg组（2.29%）；4mg组85.0%患者达标HbA1c≤6.5%（司美格鲁肽组64.3%）。减重适应症NDA已于2025年获受理，T2DM适应症NDA计划近期提交；海外权益已授予Kailera（KaiNETIC全球III期进行中）。
CRISPR Therapeutics发布2026年Q2财报：全球首款CRISPR基因编辑药物CASGEVY（exa-cel）Q2收入7600万美元（环比+78%、同比+151%），上半年累计约1.19亿美元；本季度关键里程碑为FDA批准CASGEVY用于2岁及以上镰状细胞病（SCD）或输血依赖型β地中海贫血（TDT）患儿，成为首个获批低至2岁儿童的两适应症基因疗法，审评仅用53天，约5500名患儿因此首次获得治疗资格。体内管线方面，基于肝脏靶向LNP的CTX310（ANGPTL3）已进入1b期，CTX340（AGT）高血压1期启动，CTX321（LPA）推进IND研究。
礼来（LLY.US）8月5日披露2026年半年度业绩：总营收427.73亿美元，同比增长49%；其中GLP-1类药物替尔泊肽（Mounjaro+Zepbound）收入276.93亿美元，同比增长88%；中国市场收入16.35亿美元，同比增长73%。基于Q2强劲表现，公司再次上调全年营收预期至850-870亿美元。同期诺和诺德司美格鲁肽上半年销售约173亿美元，"双雄"差距进一步拉大。
诺和诺德宣布海牙地区法院就其针对Ceban Ziekenhuisfarmacie B.V.的专利侵权诉讼作出临时禁令判决：法院认定该复合司美格鲁肽鼻喷雾侵犯诺和诺德补充保护证书（SPC），责令立即停止销售、下架产品信息、披露供应链并承担诉讼费用。诺和诺德强调，全球尚无任何监管机构批准司美格鲁肽鼻喷雾制剂，复合制剂未经EMA/FDA审评，存在质量与安全隐患。
位于成都金牛区的细胞与基因治疗"生命工厂"（赛德特生物细胞治疗未来产业孵化加速园）进入投产前冲刺：项目整体进度近60%，质检中心（1100㎡）建设完成度达90%，无菌检查隔离器已落位并完成管路焊接与精度校准，9月底全部完工后立即启动调试与GMP验证。园区承载赛德特生物1200批次/年产能目标，并通过全链条CXO服务平台打通实验室到临床"最后一公里"。
广州瑞臻再生医学联合中国科学院香港创新研究院人工智能与机器人创新中心（CAIR）发布CytoMetrix瑞启智元：Regenverse-Cell-GPT（RC-GPT）V1.0，系细胞治疗行业首个完成概念验证并将AI系统性嵌入iPSC分化制备全流程的多模态AI大模型框架。基于iPSC分化关键节点图像数据与算法框架，RC-GPT已完成四大核心功能模块初步建模，直击iPSC规模化生产中"手感依赖"、批次一致性差等核心瓶颈。
奥斯陆上市环状RNA公司Circio Holding（OSE: CRNA）披露已通过增发完成250M挪威克朗募资（发行23,148,148股，每股10.80克朗），并同步向现有股东启动至多7,638,888股、约82.5M挪威克朗的后续发行。募资将用于circVec环状RNA表达平台的临床研发扩展，现金跑道延长至2030年；Pareto Securities担任账簿管理人。
阿斯利康与石药集团宣布正式签署合资合同，共同在石家庄建设新一代生物制剂生产基地：阿斯利康持股49%、石药集团持股51%，双方共同管理建设与运营。合资公司初期聚焦约定品种的全球化生产与供应（生物制剂原液DS），依托阿斯利康全球质量标准与供应链经验、石药AI驱动的GMP生产运营优势，未来或将拓展更多产品线。该合资是阿斯利康2030年前在华千亿投资承诺的重要落子，其中国制造版图已覆盖小分子、吸入剂、生物制剂、细胞治疗与放射性偶联药物等领域。
de Mulder Rougvie等提出AAV基因治疗的可逆调控策略：将独特人工miRNA（amiRNA）靶序列并入AAV表达盒，随后通过替代血清型AAV载体递送编码对应amiRNA的第二载体，即可在体内"关闭"此前已表达的转基因。该"开关"式设计赋予AAV基因治疗表达时序的可控性，为需要阶段性调控的治疗场景（如免疫毒性管理、表达时序优化）提供工程化工具。
Sandstrom等利用AAV载体编码KIR3DL01反应性单克隆抗体（vectored antibody delivery），在恒河猴体内实现KIR3DL01+ NK细胞亚群的长期耗竭，进而改变慢性SIV感染的免疫病理进程。研究展示了AAV"载体介导抗体递送"平台在解析免疫细胞功能、干预慢性病毒感染中的实用性，为以AAV递送治疗性抗体或免疫调节分子提供了临床前范式。
Drugs杂志"First Approval"系列评述Regeneron的lunsotogene parvec（OTARMENI，前称DB-OTO）：该药为全球首个获批的双AAV1载体基因治疗，经耳蜗内单次输注递送全长OTOF基因，2026年4月23日获FDA加速批准用于OTOF双等位基因变异相关重度至极重度感音神经性耳聋。CHORD试验中80%受试者24周平均纯音听阈达到或优于主要终点，42%恢复至可听耳语的水平。
Zhang等系统综述循环circRNA在癌症诊疗中的应用前景：circRNA凭借共价闭环结构、无5'帽与3'polyA尾、血清/血浆中高度稳定等特点，被视为液体活检生物标志物的重要候选，同时其异常表达与肿瘤发生、侵袭和进展密切相关，亦具备作为治疗靶点与递送载体的潜力。文章梳理了circRNA检测技术演进、诊断-预后模型构建及治疗转化路径。