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CGT 周度观察：08-08 周报

CGT领域日报 — 2026年8月11日（覆盖2026年8月10日动态）

说明：本报告聚焦2026年8月10日（星期一）发布或报道的细胞与基因治疗（CGT）领域动态，覆盖新药临床进展、工艺技术、投融资与合作、文献摘要四个方向。当日主旋律为「口服GLP-1欧洲破冰 + 体内CAR-T临床冲刺 + 中国CGT出海与资本双轮驱动」：英国MHRA成为欧洲首个授权口服GLP-1小分子orforglipron的监管机构；甘李药业博凡格鲁肽以最高6.64亿欧元里程碑授权欧洲39国，国产GLP-1出海再落一子；Sana披露体内CAR-T（SG293/SG227）临床启动时间表；霍德生物近2亿元C轮首关、Remedium获礼来参投A轮、诺思兰德3亿元定增获受理，CGT资本热度延续。

一、临床进展

1. 英国MHRA授权礼来orforglipron（Foundayo）：欧洲首个口服GLP-1小分子获批减重与2型糖尿病

来源：MHRA（gov.uk）/ Reuters | 日期：2026年8月10日

英国药品和健康产品管理局（MHRA）8月10日授权礼来口服非肽类GLP-1受体激动剂orforglipron（商品名Foundayo），用于成人肥胖（BMI≥30）或超重合并至少一项体重相关合并症（BMI 27-30）的减重与体重维持，以及2型糖尿病血糖控制，英国由此成为欧洲首个授权该药的国家。该药每日一次、服用不受进食与饮水限制，起始剂量0.8mg逐步递增至17.2mg，最常见不良反应为恶心、便秘、腹泻、呕吐等胃肠道事件；目前尚未进入NHS报销，NICE评估预计11月18日完成。

值得关注：orforglipron继美国4月获批后登陆欧洲，口服小分子GLP-1以"无注射、无禁食限制、可及性强"重构减重治疗格局，与口服司美格鲁肽（需空腹服用）形成直接竞争，诺和诺德同日宣布Wegovy口服高剂量（9mg/25mg）在英国上市，口服化大战全面升级。

2. Sana Q2财报：体内CAR-T SG293/SG227临床时间表明确，低免疫胰岛细胞UP421长期数据登上NEJM

来源：Sana Biotechnology Q2 2026财报（SEC）| 日期：2026年8月10日

Sana披露Q2进展：CD8靶向fusosome递送CD19 CAR基因的体内CAR-T SG293已完成非人灵长类替代物临床前验证（ASGCT数据，无需淋巴清除化疗即实现深度B细胞清除），NHL适应症首个人体数据有望今年读出，成功后拟扩展至B细胞介导自免疾病；第二代BCMA体内CAR-T SG227（CD8靶向fusosome）预计最早2027年中启动临床；SC451（iPSC来源低免疫胰岛细胞，T1D一次性治疗）IND准备中，计划今年提交并启动I/II期。UP421（低免疫原代胰岛细胞移植，无免疫抑制）长期随访数据已发表于NEJM，并将在EASD 2026年会报告。Q2现金1.605亿美元，可支撑至2027年中。

值得关注：Sana以fusosome平台同时布局CD19/BCMA双体内CAR-T管线，其"CD8+T细胞精准靶向、规避肝脏脱靶"的设计理念与LNP/慢病毒路线形成差异化竞争，体内CAR-T从"概念验证"进入"管线竞赛"阶段。

3. 安科生物T-ALL/T-LBL CAR-T进入关键II期尾声：突破性疗法加持，剑指全球最早产业化

来源：新华财经/中国证券报（2026"活力中国调研行"安徽站）| 日期：2026年8月5日调研、8月10日报道

媒体报道安科生物针对T细胞急性白血病（T-ALL）与T细胞急性淋巴瘤（T-LBL）的CAR-T产品已进入国家突破性治疗药物序列，关键II期临床自去年启动、预计今年9月完成并申报生产，若顺利有望明年年底率先实现产业化，成为全球最早产业化的同类产品之一。安科生物合肥基地已建成安徽省首条按欧盟标准设计的大规模治疗性抗体药物商业化产线，公司同时在双抗、ADC、小核酸等前沿方向密集布局。

值得关注：T-ALL/T-LBL长期缺乏有效治疗手段，安科生物以"突破性疗法+关键II期快车道"冲刺上市，若成功将填补国内T系血液肿瘤CAR-T空白，并考验国产CAR-T从血液瘤B系向T系拓展的工艺与临床能力。

4. Passage Bio Q2财报：AAV基因治疗三大管线推进，PBGM01首个人体研究进行中

来源：Passage Bio Q2 2026财报（marketbeat）| 日期：2026年8月10日

AAV基因治疗公司Passage Bio发布Q2财报（每股亏损2.44美元，略逊预期）：核心管线PBGM01（AAV9递送，GM2神经节苷脂沉积症，即Tay-Sachs/Sandhoff病）首个人体研究持续推进，评估安全性与潜在治疗获益；PBFT02（AAV，前颗粒体蛋白缺乏相关额颞叶痴呆）与PBCH10（全色盲）同步推进。公司CEO为前礼来高管David Meeker，自2020年IPO以来专注中枢神经系统与神经肌肉罕见病基因治疗。

值得关注：中枢神经系统AAV基因治疗仍处于"安全性验证+疗效确证"的双重攻坚期，PBGM01作为GM2病首个进入人体的AAV9疗法，其数据将影响CNS-AAV赛道的整体预期；该类公司在当前资本环境下以临床里程碑换取估值空间。

5. 石药创新SYS6037猴痘mRNA疫苗获FDA临床批准：中科院微生物所合作开发

来源：石药创新（300765）公告 | 日期：2026年8月10日

石药创新公告，控股子公司巨石生物与中国科学院微生物研究所合作开发的SYS6037注射液（猴痘mRNA疫苗）药品临床试验申请获美国FDA批准，可在美国开展临床试验。该疫苗基于mRNA-LNP技术平台开发，系石药创新继新冠mRNA疫苗后mRNA平台在传染病领域的又一布局。

值得关注：在MPOX全球疫情持续的背景下，mRNA疫苗以快速设计、迭代优势成为应对新发传染病的首选技术路线，中科院微生物所+巨石生物的产研联合模式为国产mRNA平台出海提供样本，该平台同时是CGT领域LNP递送工艺的重要技术底座。

二、工艺技术

1. 体内基因治疗倒逼病毒载体制造变革：稳定生产细胞系、无质粒系统与空/全衣壳分离成焦点

来源：BioSpace（AGC Biologics专家访谈）| 日期：2026年8月10日可检索

行业深度分析指出，体内基因治疗（体内CAR-T、系统性递送）对病毒载体制造提出更高要求：LVV需更高纯度与更严免疫原性控制（去除富含CpG的残留质粒DNA、宿主细胞蛋白），免疫逃逸型包膜蛋白与新型生产细胞系成为方向；AAV则面临空衣壳分离（部分血清型空衣壳占比高达90%）这一核心挑战，整体柱流穿（convective flow-through chromatography）与单柱层析被寄予厚望。产业共识是向稳定生产细胞系转型以彻底消除瞬时转染质粒、提升批次一致性与成本效益，配套整合位点分析、载体基因组完整性检测等新型分析方法。

值得关注：体内CAR-T等"现货型"疗法的规模化取决于载体制造的"工业级"降本，稳定生产细胞系+无质粒DNA+新一代分析技术构成下一代制造范式，国产CGT CDMO需同步跟进产能与质量体系升级。

2. 深圳"细胞十条"落地：2028年冲刺200亿元CGT产业规模，伦理审查联盟与CDMO平台并进

来源：CGT产业链周刊（深圳市发改委/科创局方案解读）| 日期：2026年8月10日周刊收录（4月印发）

行业周刊梳理深圳市发改委、科创局联合印发的《深圳市推动细胞与基因领域高质量发展工作方案》（"细胞十条"）：到2028年产业规模突破200亿元、IIT临床研究项目达50项、建成2个以上CRO/CDMO平台、服务企业超300家。政策衔接国务院818号令，细胞治疗仅限三甲医院开展；将组建伦理审查联盟实现审查结果互认与前置评估以缩短临床启动时间；依托前海开放优势服务企业赴港上市与境外融资；重点布局肿瘤、神经、自免、罕见病四大方向，涵盖干细胞、免疫细胞、基因治疗、外泌体。

值得关注：深圳以"十条"组合拳补齐伦理、CDMO、金融三大基础设施，叠加光明区总投资16亿元、年产能6万人份的CGT-CDMO公共服务平台（卫光生物牵头），大湾区CGT产业生态从"企业集聚"迈向"全链条支撑"，为国产细胞治疗规模化落地提供区域样本。

3. 病毒载体制造"平台化+自动化"双轮升级：固定床生物反应器与单次使用技术重塑产能逻辑

来源：BioPharm International | 日期：2026年8月可检索

行业分析指出，病毒载体制造正经历"标准化平台流程+固定床反应器+单次使用技术"的三重升级：标准化AAV平台流程实现跨血清型"即插即用"，大幅缩短工艺开发与临床前时间；固定床生物反应器以高比表面积解决贴壁细胞培养放大难题，配合自动化与单次使用设计降低污染风险与人工操作；下一代分析技术（ddPCR、AUC、SEC-MALS、CE-SDS）提升绝对定量与产品质量表征精度。供应商同步扩充产能，如Avantor新增都柏林与新加坡配送/制造中心以支撑欧美亚太市场。

值得关注：病毒载体制造正从"工艺定制"走向"平台化+标准化"，上游高密度培养、下游色谱与分析方法协同优化，是CGT降本增效的核心战场，也是评估CDMO竞争力的关键指标。

三、投融资与合作

1. 甘李药业博凡格鲁肽（GZR18）欧洲39国授权Menarini：首付6200万欧元、里程碑最高6.64亿欧元

来源：甘李药业公告 / 财联社 / 每经 | 日期：2026年8月10日

甘李药业8月10日晚公告，与欧洲药企Menarini达成独家许可协议，授予其在欧盟27国及英国、瑞士、挪威等39个欧洲国家对自研GLP-1受体激动剂博凡格鲁肽注射液（研发代号GZR18）超重或肥胖适应症的上市注册及商业化权利，公司保留授权区域内其他适应症权益。Menarini将支付不可退还首付款6200万欧元，研发、上市及销售里程碑款项累计最高达6.64亿欧元，商业化后按年度净销售额支付最高双位数比例梯度特许权使用费。博凡格鲁肽为每两周给药一次的长效GLP-1RA，有望成为全球首款上市的GLP-1RA双周制剂，中国II期已完成、OSA合并肥胖III期已启动，美国II期2025年3月首例给药。

值得关注：从胰岛素集采承压到GLP-1创新出海，甘李以"双周制剂"差异化切入欧洲减重市场，6200万欧元首付款+双位数销售分成创国产GLP-1欧洲授权新高，验证国产代谢管线在全球BD版图中的地位持续抬升。

2. 霍德生物完成近2亿元C轮融资首关：iPSC神经细胞疗法hNPC01获FDA RMAT认定

来源：动脉网（首发）/ BioSpace | 日期：2026年8月10日

霍德生物宣布完成近2亿元C轮融资首关，由新股东天士力资本、海邦投资、广州健康产投及老股东隆门资本共同参与，资金将用于加速多适应症临床开发与商业化生产准备。核心产品hNPC01（全球首个前脑神经前体细胞注射液）基于缺血性脑卒中偏瘫后遗症I期积极结果，近期获FDA授予脑缺血适应症再生医学先进疗法认定（RMAT）与快速通道（FTD），出血性脑卒中、创伤性脑损伤所致运动功能障碍两个新适应症获IND批准及快速通道资格。公司GMP级iPSC细胞系可对外授权，构建了封闭自动化制造流程。

值得关注：hNPC01系国内首个同时获得FDA RMAT+FTD的iPSC神经细胞疗法，脑卒中偏瘫这一全球临床空白赛道正吸引资本重注，iPSC"现货型"细胞疗法从概念走向监管认可与商业化准备。

3. Remedium Bio完成1000万美元A轮融资首关：礼来参投，脂肪细胞"基因工厂"平台受青睐

来源：PR Newswire / Lifespan Vision Ventures | 日期：2026年8月10日

Remedium Bio宣布由Lifespan Vision Ventures领投的1000万美元A轮融资完成首关，礼来（Eli Lilly）与HKX Capital参与。公司利用Prometheus™平台将脂肪细胞改造为治疗性蛋白的持久"生产工厂"，经皮下微创注射实现单次给药、多年持续表达与可调剂量，旨在替代慢性病患者的频繁蛋白注射疗法（如代谢类激素），管线覆盖内分泌、免疫、神经与肌肉骨骼疾病，资金将支持领先管线向首次人体临床推进。

值得关注：礼来参投"可调剂量基因疗法"平台，显示代谢巨头在GLP-1注射剂之外提前布局"基因版长效蛋白"技术，脂肪细胞作为体内蛋白工厂的基因治疗新范式或重塑慢性病给药逻辑。

4. 诺思兰德3亿元定增获北交所受理：基因治疗药物NL003（塞多明基）产业化提速

来源：北交所 / 21世纪经济报道 | 日期：2026年8月10日

北交所8月10日正式受理诺思兰德3亿元定增方案，其中1.7亿元投向创新药物研发（塞多明基注射液NL003 IV期上市后临床与新适应症拓展、NL005 IIc期、NL201血友病等早期管线），6000万元投向北京通州产业化基地续建（质检楼、制剂车间、智能仓储等），建成后实现核心基因治疗药物自主规模化生产、年设计产能120万支，摆脱第三方CMO委托生产的成本与排期限制。诺思兰德系北交所首批上市公司，NL003（重组人肝细胞生长因子裸质粒基因治疗药物）为国内首款获批上市的基因治疗药物。

值得关注：基因治疗产品从"获批上市"走向"自主规模化生产"，产能自建成为商业化核心命题；北交所加速受理创新药企再融资，为基因治疗等重资产赛道提供新的资本通道。

5. 药明康德1260H诉讼获初步禁令：CGT/CDMO供应链风险阶段性缓释，A/H股价创历史新高

来源：药明康德公告 / 每经 / 财联社 | 日期：2026年8月7日裁决、8月9日公告、8月10日发酵

美国哥伦比亚特区联邦地区法院8月7日批准药明康德针对美国国防部1260H"中国军工企业"认定提起的初步禁令动议，裁定在诉讼期间禁止国防部执行、实施或赋予该列名效力，并拒绝了国防部暂停禁令的请求，仅要求1美元担保。8月10日A股医药板块受此提振，药明康德A/H股双双涨超6%、盘中创历史新高，市值约4832亿元。公司上半年营收288.97亿元（+38.9%）、净利润110.8亿元，全年指引上调至585-605亿元。

值得关注：初步禁令属临时救济而非实体判决，但为美国客户供应链顾虑按下"暂停键"，对药明康德TIDES（多肽/寡核苷酸）与CGT CDMO业务的海外订单能见度构成实质利好，CXO板块风险偏好显著修复。

四、文献摘要

1. Int Immunopharmacology：LNP体内生成CD19 CAR-T细胞治疗小鼠系统性红斑狼疮

来源：International Immunopharmacology（开放获取）| 日期：2026年8月10日在线发表（PMID 42574812）

研究报道利用脂质纳米颗粒（LNP）递送mRNA在体内生成CD19 CAR-T细胞治疗小鼠系统性红斑狼疮（SLE）：经静脉给药后，LNP在体内将CAR基因递送至T细胞，原位生成CD19 CAR-T细胞并实现B细胞深度清除，小鼠自身抗体水平下降、肾脏损伤改善、生存期延长，无需体外制造与淋巴清除化疗。该研究为"体内CAR-T+自身免疫疾病"路径提供临床前机制证据。

值得关注：继RiboX环形RNA体内CAR-T获FDA IND后，LNP-mRNA体内CAR-T在自免适应症（SLE）的临床前证据持续累积，非整合、可重复给药特性使其成为自免"免疫重置"的高性价比方案，体内CAR-T正从肿瘤向自免领域多点开花。

2. Nature Communications：苹果酸来源LNP递送分泌型尿酸酶circRNA治疗高尿酸血症

来源：Nature Communications（开放获取）/ iNature | 日期：2026年7月23日在线发表、8月10日可检索

中科院广州生物医药与健康研究院巫林平团队、中山大学黄建林/林智明团队及南京AuroRNA等构建源自苹果酸的抗氧化、低免疫原性脂质纳米颗粒平台（LMA2-C10 LNPs），递送编码分泌型尿酸氧化酶的环状RNA（circRNA）治疗高尿酸血症：在雄性动物模型中，该体系持续降低血清尿酸、减轻组织炎症与纤维化、缓解关节疼痛并保护肾功能，同时调控肝脏尿酸分解代谢、促进外周晶体清除，兼具持久药理活性，为痛风"长效酶替代"提供新方案。

值得关注：circRNA凭借高稳定性与持久表达成为"长效蛋白替代"新载体，LNP化学改造（抗氧化、低免疫原性）解决尿酸酶快速清除与免疫原性两大痛点，环状RNA+工程化LNP的组合正在代谢疾病领域打开成药空间。

3. Neuro-Oncology：B7-H3 CAR-T在H3G34突变弥漫性半球胶质瘤中展现强效临床前抗肿瘤活性

来源：Neuro-Oncology（开放获取）| 日期：2026年8月10日在线发表（PMID 42573529）

研究评估B7-H3靶向CAR-T细胞在H3G34突变弥漫性半球胶质瘤（DHG，儿童与青少年高致命性脑肿瘤）中的临床前疗效：B7-H3在H3G34突变DHG中高表达，CAR-T细胞在体外与体内均表现出强效且特异性杀伤，显著延长携带患者来源异种移植瘤小鼠的生存期，且对正常脑组织无明显毒性。数据支持B7-H3 CAR-T作为H3G34-DHG潜在治疗策略进入临床开发。

值得关注：继TX103（B7-H3 CAR-T）治疗复发胶母I期数据登顶Nat Med后，B7-H3靶点在弥漫性中线胶质瘤/半球胶质瘤等高难儿童脑瘤中的临床前证据持续积累，实体瘤CAR-T正沿"新靶点+局部递送"双线突破。

4. Journal of Physiology：GLP-1受体激动剂减重的适应性机制、体重反弹驱动因素与治疗方向

来源：The Journal of Physiology（开放获取）| 日期：2026年8月10日在线发表（PMID 42574696）

综述系统梳理GLP-1RA诱导减重的生理适应性机制：减重过程中机体出现能量消耗下降、食欲调节激素（饥饿素、瘦素）代偿性改变、肌肉与基础代谢率降低等适应性反应，停药后体重反弹普遍存在；文章讨论体重反弹的驱动因素（食欲恢复、代谢适应、依从性中断）与未来治疗方向，包括双/三重激动剂、口服小分子、联合用药（如与amylin类似物联用）及阶梯式停药策略，强调"减重-维持"应作为连续管理过程。

值得关注：GLP-1"停药反弹"正成为减重赛道核心临床痛点，ATTAIN-MAINTAIN（orforglipron维持减重）等研究显示口服小分子在"维持期"的差异化价值，体重管理从"单药减重"转向"长程维持"范式，为多肽/小分子剂型迭代指明方向。

5. JITC：靶向腱生蛋白C（TNC）的CAR-T细胞治疗胶质母细胞瘤——旁观者杀伤克服肿瘤异质性

来源：Journal for ImmunoTherapy of Cancer / 澎湃新闻 | 日期：2026年8月10日可检索（JITC 13(11):e011382）

研究构建靶向肿瘤细胞外基质蛋白腱生蛋白C（TNC）FNIII-D剪接变体的第二代CAR-T（CD28共刺激）：TNC仅在肿瘤组织高表达、正常脑组织几乎不表达，CAR-T在2D与3D肿瘤神经球模型中被TNC激活并产生多功能杀伤；在患者来源胶母异种移植瘤模型中，TNC-CAR-T通过促炎反应诱导产生TNC的肿瘤细胞死亡，并产生旁观者杀伤效应清除邻近不表达TNC的癌细胞，实现"打掉微环境、清除整个肿瘤"，同时不攻击健康脑组织；针对三种耗竭标志物的阻断进一步延长疗效。

值得关注：靶向"肿瘤微环境结构蛋白"而非肿瘤表面抗原，为克服胶质母细胞瘤高度异质性提供新范式，旁观者杀伤机制与耗竭干预策略有望为实体瘤CAR-T的持久性难题提供解法，为I期临床设计提供依据。

当日观察

本报告信息截至2026年8月11日07:30。文献摘要为论文核心发现的概述，完整内容请参阅原文。