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CGT 周度观察：08-08 周报

CGT领域日报 — 2026年8月8日（覆盖2026年8月7日动态）

说明：本报告聚焦2026年8月7日（星期五）发布或报道的细胞与基因治疗（CGT）领域动态，覆盖新药临床进展、工艺技术、投融资与合作、文献摘要四个方向。当日产业主旋律为「通用型CAR-T进入密集收获期」：科济药业三天内两款通用型CAR-T获IND批准、CT1190B基于EHA数据的双靶点设计验证平台价值；与此同时，EMA更新AAV基因治疗质量要求、翰宇药业替尔泊肽国内首仿获受理，监管质量体系与代谢赛道"首仿潮"同步推进。

一、临床进展

1. 科济药业CT1190B获NMPA IND批准：CD19/CD20双靶点通用型CAR-T，EHA数据ORR达91.7%

来源：科济药业（2171.HK）港交所公告 / 和讯网 | 日期：2026年8月7日

科济药业8月7日公告，靶向CD19/CD20双靶点的通用型CAR-T产品CT1190B获国家药监局IND批准，用于至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）。其IIT研究（2026 EHA壁报）入组13例重度预处理R/R B-NHL患者（中位3线，2-7线）：12例可评估患者ORR 91.7%、CR 66.7%，最高剂量组（6.0×10⁸）4例全部CR；中位随访6.62个月时11例应答者中7例维持缓解，未发生≥3级感染，无因不良事件退出或死亡。

值得关注：基于THANK-u Plus平台，科济3天内连续收获CT0596（8/4，BCMA）与CT1190B两项IND，双靶点设计降低抗原逃逸风险，通用型CAR-T"平台化收获期"信号明确。

2. 科济药业CT0596将亮相第67届ASH年会：BCMA通用型CAR-T数据披露在即，计划下半年提交IND

来源：AASTOCKS（港股公告） | 日期：2026年8月7日

科济药业8月7日宣布，将于第67届美国血液学会（ASH）年会上展示靶向BCMA的通用型CAR-T候选产品CT0596的临床数据。CT0596基于THANK-u Plus平台开发，正在R/R多发性骨髓瘤（MM）或浆细胞白血病（PCL）中开展IIT，初步显示良好安全性及令人鼓舞的疗效信号，所有预设剂量组均观察到CAR-T细胞扩增；公司计划进一步探索其他浆细胞肿瘤及自身反应性浆细胞驱动的自身免疫性疾病，预计今年下半年提交IND申请。

值得关注：ASH数据是市场验证THANK-u Plus平台"通用型+双适应症扩展"叙事的关键节点，亦为自免适应症延伸提供临床依据。

3. 翰宇药业替尔泊肽国内首仿获NMPA受理：覆盖T2DM、体重管理与OSA三大适应证

来源：每日经济新闻（公司公告） | 日期：2026年8月7日

翰宇药业8月7日公告，替尔泊肽注射液境内生产药品注册上市许可申请获国家药监局受理（化学药品4类），适应证覆盖2型糖尿病血糖控制、成人长期体重管理（BMI≥28或BMI≥24伴合并症）及阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）。据礼来财报，替尔泊肽2025年全球销售约365亿美元、2026年上半年276.93亿美元，稳居全球"药王"；截至目前全球尚无替尔泊肽仿制药上市，翰宇为国内首家提交上市申请的企业。

值得关注：GLP-1/GIP双靶点重磅品种的国内"首仿潮"正式启动，多肽复杂制剂CMC能力将成为仿制竞争的核心壁垒。

4. 每经热评：半月内两起儿童基因编辑试验死亡事件曝光，IIT监管透明度再受拷问

来源：每日经济新闻（评论） | 日期：2026年8月7日

每日经济新闻8月7日发表热评，针对半月内接连曝光的两起儿童基因编辑试验死亡事件（Science曝光的6岁女童脑部基因编辑死亡、辉大基因DMD患儿高剂量AAV给药后离世）指出：两起悲剧均发生在研究者发起的临床试验（IIT）中，而经国家药监局批准的同类临床试验未发生致命性副作用，暴露部分IIT为追求"全球首创"存在推进过快、风险认识不充分问题。

值得关注：IIT与IND监管路径的边界、儿童受试者保护与风险受益比评估，成为基因治疗行业"安全再校准"阶段绕不开的合规命题，或倒逼中国IIT监管细则完善。

二、工艺技术

1. EMA更新生物制品质量Q&A：AAV基因治疗感染滴度检测出现"替代放行"新思路

来源：EMA（Q&A文件）/ FDCELL解读 | 日期：2026年7月20日更新、8月7日行业解读

EMA更新《生物制品问答》（Q&A）文件，新增/修订AAV基因治疗、主细胞库（MCB）、疫苗效力、病毒过滤与内毒素检测等质量要求。针对AAV基因治疗产品，EMA指出TCID50仍为常用方法，但若替代效力试验能充分评估细胞转导与转基因表达、且对感染力变化足够敏感，感染滴度检测可不再作为常规批次放行试验（应保留为产品表征）；MCB变更需谨慎评估（重转染新建克隆一般按line extension提交）；病毒过滤须明确过滤器的具体型号厂商，内毒素检测鼓励向重组因子C（rFC）等非动物源方法过渡。

值得关注：EMA对AAV"效力试验替代感染滴度放行"的灵活性表态，可能重塑基因治疗产品的批次放行策略与QC成本结构，国内企业出海需同步对齐。

2. FDA加速批准工程化溶瘤病毒Tudriqev联合nivolumab：病毒载体制造与工艺控制要求凸显

来源：FDA / FDCELL行业分析 | 日期：2026年8月6日批准、8月7日行业分析

FDA 8月6日加速批准vusolimogene oderparepvec-wtpg（Tudriqev）联合nivolumab用于治疗耐药晚期黑色素瘤，为工程化溶瘤病毒疗法的又一里程碑。8月7日行业分析指出，该批准强化了病毒载体制造、细胞培养工艺控制、污染防控、批次可比性与供应商质量管理的重要性——随着病毒类疗法从临床走向商业化，上游生物制造体系中可追溯的细胞培养耗材与完整质量文件成为关键支撑。

值得关注：溶瘤病毒+检查点抑制剂的联合策略获FDA认可具标杆意义，对溶瘤病毒/AAV/慢病毒等病毒载体产品的工艺放大与放行体系提出更高要求。

3. 博腾生物×翌圣生物战略合作：转染试剂+质控产品联合开发，CGT供应链国产化再加码

来源：博腾生物官网 | 日期：2026年8月6日宣布

博腾生物（CGT端到端CDMO，覆盖质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸及外泌体）与翌圣生物（分子酶及质控试剂）宣布战略合作，围绕转染试剂定制开发、质控产品联合验证及市场协同，打通"核心原料→CMC开发与生产"全产业链。博腾生物披露核心物料多源供应布局：细胞治疗平台物料国产化率已达80%、慢病毒平台超过96%、质粒平台突破98%。

值得关注：CGT进入商业化关键阶段，转染试剂等核心原料的供应链安全成为战略焦点，上游原料国产替代+CDMO一体化正成为降本与抗风险的双重抓手。

三、投融资与合作

1. CSL Seqirus与Arcturus终止sa-mRNA合作：KOSTAIVE全球权益回归，RNA平台战略再聚焦

来源：Endpoints News / allsci | 日期：2026年8月7日

Endpoints 8月7日报道，CSL Seqirus与Arcturus Therapeutics通过和解协议终止自扩增mRNA（sa-mRNA）疫苗合作，Arcturus收回全球首个获批sa-mRNA疫苗KOSTAIVE（ARCT-154）及季节性流感、大流行流感、RSV、EBV疫苗项目权益；CSL支付一次性1200万美元现金，Arcturus获免约1600万美元研发信用负债，有效结算价值约2800万美元，并解决欧洲监管里程碑付款仲裁争端。原合作（2022年12月）头对价值约43亿美元、首付2亿美元。Arcturus战略转向罕见病，聚焦ARCT-032（囊性纤维化吸入mRNA，与Thermo Fisher合作推进III期）。

值得关注：新冠疫苗需求退潮冲击数十亿美元级mRNA合作架构，RNA平台公司重估资产组合，"平台价值"回归罕见病/治疗性应用的确定性叙事。

2. 河络新图完成1.5亿元Pre-A轮融资：iPSC人造血小板/红细胞赛道头部企业获资本加注

来源：投资界 | 日期：2026年8月7日

iPSC人造血液赛道企业河络新图宣布完成1.5亿元Pre-A轮融资，由倚锋资本、闵金投共同投资，老股东顺为资本持续追投。公司由王文元博士2021年创立，为全球少有的实现iPSC人工再生血小板进入人体临床试验的企业，构建iPSC重编程、精准基因编辑、定向分化、类器官工程全链条技术体系，并布局细胞培养基、裂解液等CGT上游关键原料国产替代。资金将用于核心管线临床前研究、GMP级产线建设及团队扩充。

值得关注：iPSC衍生血液制品瞄准血小板输注无效、稀有血型短缺等刚需场景，"人造血液"从概念验证走向临床与产业化，资本看好其战略物资属性。

3. 合源生物开启A股IPO辅导：龚虹嘉挂帅，中国首个原研CD19 CAR-T商业化提速

来源：猎云网 / 网易 | 日期：2026年8月7日

合源生物科技股份有限公司正式开启A股上市辅导，辅导机构为中信建投。合源生物成立于2018年，核心产品源瑞达（CD19 CAR-T）2023年11月获批，是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物、首个中国原研CD19 CAR-T。公司构建CAR技术平台与基因编辑平台，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤、自身免疫性疾病、再生医学等领域的10余种在研管线；资本大佬龚虹嘉通过嘉道资本多支基金持股并亲自出任董事长。

值得关注：在科济、传奇等CAR-T企业之后，合源生物若成功上市，国产CAR-T"商业化+资本化"矩阵将再添一极，也为基因编辑平台型资产提供二级市场定价参考。

四、文献摘要

1. Adv Sci：circZNF148通过稳定HK1驱动糖代谢重编程，促进三阴性乳腺癌转移与免疫逃逸

来源：Advanced Science（开放获取）| 日期：2026年8月7日在线发表（PMID 42565531）

Jin等对糖代谢应激下的三阴性乳腺癌（TNBC）细胞及肺转移模型进行circRNA测序，鉴定出持续上调的circZNF148：其通过稳定己糖激酶HK1增强糖酵解，促进肿瘤进展并介导免疫逃逸，为circRNA在肿瘤代谢-免疫交叉调控中的角色提供新证据。

值得关注：circRNA功能研究持续向疾病机制深水区延伸，环状RNA作为治疗靶点（siRNA/ASO可及性）与生物标志物的双重价值再次被验证。

2. Sci Adv：衣壳稳定化重编程HIV基因组的核内命运，慢病毒载体生物学认知再更新

来源：Science Advances（开放获取）| 日期：2026年8月7日在线发表（PMID 42566516）

Mourer等结合活细胞成像与建模揭示，HIV衣壳（capsid）的稳定化程度决定病毒基因组的核内命运与整合路径选择，深化了对逆转录病毒"衣壳-核转运-整合"动态耦联的理解。

值得关注：该机制与慢病毒载体（LV）生产的衣壳工程直接相关，理解衣壳稳定性对载体设计、感染效率及整合安全性的调控，或为新一代LV基因治疗载体优化提供理论支点。

3. Blood Adv：CAR-T治疗后的慢性异种GVHD限制NSG小鼠模型长期安全性评估

来源：Blood Advances（开放获取）| 日期：2026年8月7日在线发表（PMID 42566762）

Firoz等在Blood Advances报告，CAR-T细胞治疗后的慢性异种移植物抗宿主病（xGVHD）会干扰NSG小鼠模型中对CAR效应的长期安全性评估，提示临床前异种模型在捕捉CAR-T远期毒性（如B细胞再生、免疫重建异常）方面存在结构性局限。

值得关注：随着CAR-T向自免、早期治疗线扩展，长期安全性证据需求上升，开发更稳健的临床前模型（人源化程度、GVHD干预策略）成为转化研究的必要投入。

4. Cell Rep：猪去氧胆酸经GLP-1与iNKT细胞通路依赖PPARα抑制肝脏脂肪变性

来源：Cell Reports（开放获取）| 日期：2026年8月7日在线发表（PMID 42566309）

Lee等在Cell Reports报道，高脂饮食小鼠补充猪去氧胆酸（HDCA）可增加肝脏iNKT细胞并升高循环GLP-1，二者经PPARα依赖通路共同上调脂肪酸氧化基因，抑制肝脏脂肪变性，为MASLD/MASH的肠-肝轴干预提供新机制。

值得关注：GLP-1通路与胆汁酸代谢的交叉调控，提示"GLP-1非受体依赖"的新治疗角度，或为MASH领域多靶点组合策略提供机制基础。

5. NDT：CKD合并2型糖尿病患者使用GLP-1受体激动剂与脓毒症及感染结局的关联

来源：Nephrology Dialysis Transplantation（公开摘要）| 日期：2026年8月7日在线发表（PMID 42566276）

Tseng等在NDT发表研究，评估慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病患者使用GLP-1受体激动剂（GLP-1RA）与脓毒症及感染结局的关联，提示GLP-1RA除代谢获益外可能对脓毒症风险具有保护效应，为CKD患者用药安全性画像补充真实世界证据。

值得关注：GLP-1RA在特殊人群（肾功能不全、免疫脆弱）中的安全性证据持续积累，将影响减重/降糖治疗在合并症人群中的处方决策与指南更新。

6. Neurosurg Rev：儿科脑肿瘤局部与全身过继细胞治疗系统综述——CAR-T/TCR/NK策略全景

来源：Neurosurgical Review（公开摘要）| 日期：2026年8月7日在线发表（PMID 42566099）

Carrion等系统综述了CAR-T、TCR工程T细胞及NK/γδ T平台在儿科脑肿瘤中的临床前与临床证据，覆盖HER2、B7-H3（CD276）、EGFR806、GD2、IL13Rα2、EphA2/EphA3等靶点及局部（颅内/鞘内）与全身递送策略，梳理了递送方式与血脑屏障挑战下的疗效-毒性平衡。

值得关注：实体瘤与中枢神经系统递送仍是细胞治疗转化的核心瓶颈，局部给药（鞘内/瘤内）与新一代靶点的组合探索为该领域临床设计提供系统参考。

当日观察

本报告信息截至2026年8月8日07:30。文献摘要为论文核心发现的概述，完整内容请参阅原文。